Bilim insanları ilk defa yaşayan bir insanın genlerine doğrudan müdahale etmeyi denedi.
Genetik bilimi, diğer bilim dalları gibi büyük bir hızda gelişmeye devam ediyor. Amerika’daki bilim insanları, ilk defa bir insanın genlerine müdahale etti. Günümüzde laboratuvar ortamında genlerle oynayıp, değişiklikler yapmak mümkün. Fakat yaşayan bir insanın vücudundaki genlere müdahale ilk defa gerçekleştiriliyor.
Bilim insanları, denemeyi gerçekleştirmek için Brian Madeux adındaki bir Hunter sendromu hastasını tercih etti. Hunter sendromu hastalarının ömürleri 10 ila 20 yıl arasında değişirken, Madeux 44 yaşına kadar ulaşmayı başarmış.
Bilim insanları, geni değiştirme amacı taşıyan çinko parmak nükleazı adındaki bir araçtan faydalanıyorlar. 2 tane çinko parmak nükleazı, düzeltici gen parçası (sağlıklı gen) ile birleştiriliyor. Nükleazlar, DNA’nın belirli bir kısmını kesmek için bir nevi makas görevi üstleniyorlar.
Bu araçların hastanın karaciğerine taşınma görevini, özel olarak kodlanmış bir virüs üstleniyor. Virüs, aynı zamanda araçlara ne yapması gerektiğini de bildiriyor. Sistem, genlerin bozuk olan kısımlarının kesilip, yerine sağlıklı gen parçalarının yerleştirilmesi şeklinde işliyor.
Hunter sendromu, bazı kompleks moleküllerin parçalanmasında gereken enzimlerin bozuk veya eksik olmasından kaynaklanıyor. Bu kompleks moleküller parçalanmadığında, vücut içinde birikerek başın büyümesi, karaciğerin büyümesi, sağırlık ve kalp kapaklarının kalınlaşması gibi pek çok probleme sebep olabiliyor. Brian Madeux üzerinde gerçekleştirilen denemenin başarılı olup olmadığı, önümüzdeki 3 ay içerisinde belli olacak.
