Salk Enstitüsü bilim insanları mutasyon tabanlı hastalıklar için gen düzenleme aracı geliştirdi.
Hastalarda bazı hareket bozuklukları ve mental gerilik görülen Huntington hastalığı gibi mutasyon tabanlı hastalıklarda gen düzenleme kullanımı birçok zorluğa sahip. Mevcut yaklaşımlarda genin değişimi önemli hasarlarla sonuçlanabiliyor. Salk Enstitüsü bilim insanları ise yarattıkları yeni araç ile mutasyon iş başındayken düzenlemeler gerçekleştirebiliyor.
İyi bilinen CRISPR-Cas9 gen düzenleme tekniğinin bir türü olan HITI üzerine kurulu SATI ile mutasyonlarla sorunlu genin sağlıklı bir kopyasının DNA’nın kodlanmamış bir bölgesine yerleştirilmesi ile baş ediliyor. DNA kendini tamir ederek normal gen eskinin yanında genomla birleşiyor ve risk almadan mutasyonun zararlarını ortadan kaldırmış oluyor.
Laboratuvar testlerinde erken yaşlanma yani Proeria Sendromu üzerinde önemli etkiler sağlanmış. SATI ile tedavi edilen farelerin yaşlanma etkilerinde azalma görüldüğü ve yüzde 45 daha uzun yaşadıkları ifade ediliyor. Aynı durumdaki bir insan içinse sürenin 10 yıldan fazla olduğu paylaşılıyor.
Gen düzenleme tedavilerinde hala kat edilmesi gereken önemli bir yol olduğu vurgulanırken, Salk Enstitüsü ekibi sağlıklı DNA’yı içerebileek hücre sayısını artırarak SATI’yi daha verimli hale getirmenin yolları üzerinde çalışıyor. Klinik testler için de hala zaman gerekiyor. Başarı elde edilmesi durumunda ise mutasyon tabanlı hastalıkların azaltılması veya ortadan kaldırılması anlamında büyük bir başarı sağlanacak.
İlginizi çekebilir: Saniyeler için Canlı Doku Biyobaskısı Yapılabiliyor
